Nuevos medicamentos experimentales diseñados para reducir nivelesde colesterol demostraron ser seguros y eficaces en dos investigaciones innovadoras presentadas el domingo en una reunión anual de la Asociación Estadounidense del Corazón.
Ambos medicamentos se dirigen a personas que nacen con una predisposición genética al colesterol alto.
Si bien los medicamentos como las estatinas, así como la dieta y el ejercicio, pueden ayudar a estas personas a controlar el colesterol, no pueden cambiar la causa genética subyacente.
Los dos nuevos enfoques funcionan de diferentes maneras, pero con una misión singular: perseguir los genes responsables del aumento del colesterol para cambiar la trayectoria del riesgo de una persona de sufrir un ataque cardíaco.
Sin pruebas en humanos
Y ambos necesitarán años de investigación adicional antes de que la Administración de Alimentos y Medicamentos considere su aprobación.
Aún así, los expertos están impresionados con los resultados. «No hay otra manera de categorizar esto que no sea revolucionaria», afirmó el doctor Hugh Cassiere.
Uno de los tratamientos, de Verve Therapeutics, con sede en Boston, utiliza un enfoque de edición de genes llamado edición de bases.
Se trata de una infusión intravenosa de un fármaco que se dirige al gen PCSK9, que desempeña un papel decisivo en la producción de LDL, a menudo llamado colesterol «malo».
Cuando el fármaco se concentra en PCSK9, realiza un pequeño cambio en el gen. El efecto es similar al de un borrador permanente, que elimina su capacidad de aumentar el colesterol, afirmó el Dr. Sekar Kathiresane.
En teoría, el tratamiento único debería durar toda la vida. Hasta ahora, los pacientes sólo han sido seguidos durante seis meses.
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